2021年5月26日下午,应基础医学院副院长曹轩教授邀请, 2020年度国家杰出青年基金获得者、华东师范大学生命科学学院李大力研究员做客华中科技大学同济医学院“同济医学论坛”第220期,以“基因编辑技术在基因治疗中的应用研究”为主题,给同济医学院近两百名师生做了精彩的学术报告。
李大力研究员于2007年获湖南师范大学遗传学博士学位,毕业后在华东师范大学生命科学学院工作至今。现为华东师范大学生命科学学院研究员、博士生导师,闵行实验动物中心主任,上海市调控生物学重点实验室副主任。多年来以基因编辑技术优化改造为基础,围绕罕见病的模型构建和基因治疗,开展了深入研究,在Nature Biotechnology,Nature Cell Biology和Nature Genetics等高水平期刊发表论文90多篇,作为课题组长主持科技部重点研发课题,上海市教委重大项目,获国家杰出青年基金、高等学校科学研究优秀成果奖自然科学奖一等奖等荣誉。
在学术报告中,李大力研究员给大家分享了他们近几年在基因编辑和遗传病基因治疗领域做的一些重要工作和获得的重要突破:利用TALEN和Cas9体系快速构建多种模拟人类遗传疾病致病突变的小鼠模型,继而采用基因编辑方法,通过病毒导入Cas9/sgRNA和重组修复模板,在活体小鼠中实现原位修复基因突变,治愈血友病以及包括I型酪氨酸血症和苯丙酮尿症等多种肝脏代谢性遗传疾病。利用腺苷脱氨酶与Cas9蛋白结合而成的ABE系统,高效精确的构建了多种遗传疾病动物模型,同时对这一系统进行了优化与改造,通过提高编辑效率,拓展编辑窗口,高效改造原有工具无法编辑的位点,为疾病治疗提供了新的工具。
报告结束后,李大力研究员与参会师生开展了热烈的讨论,并与nb88新博唯一官网就“双碱基编辑器”的共享使用达成合作意向。